Kena Betancur | Berita Corbis | Gambar Getty
Versi artikel ini pertama kali muncul di buletin Healthy Returns CNBC, yang membawa berita layanan kesehatan terkini langsung ke kotak masuk Anda. Berlangganan di sini untuk menerima edisi mendatang.
Halo dan selamat hari Selasa! Hari ini, kami mengungkap langkah mengejutkan dari Pfizer.
Raksasa farmasi itu pekan lalu mengumumkan akan melakukannya secara sukarela menarik terapi penyakit sel sabitnyaOxbryta, dari pasar dunia — yang mengejutkan para dokter, pasien, dan investor.
Inilah mengapa obat ini penting: Oxbryta adalah salah satu dari setidaknya enam pengobatan untuk kelainan darah bawaan. Obat itu yang pertama menang persetujuan yang dipercepat dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS pada tahun 2019, yang memerlukan uji coba lebih lanjut untuk memastikan manfaatnya bagi pasien.
Oxbryta adalah salah satu produk utama Pfizer akuisisi senilai $5,4 miliar Terapi Darah Global pada tahun 2022.
Penyakit sel sabit menyebabkan sel darah merah berbentuk setengah bulan yang cacat dan tersangkut di dalam pembuluh darah, sehingga dapat membatasi aliran darah dan menyebabkan apa yang dikenal sebagai krisis nyeri. Hal ini berdampak pada sekitar 100.000 orang di AS, banyak di antaranya berkulit hitam data dari Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit.
Perusahaan tersebut pada hari Rabu mengatakan keputusan untuk menarik Oxbryta didasarkan pada data yang menunjukkan risiko kematian dan komplikasi yang lebih tinggi pada pasien yang diobati dengan pil sekali sehari. Di sebuah melepaskanPfizer mengatakan “totalitas data klinis” pada Oxbryta sekarang menunjukkan bahwa manfaat keseluruhannya “tidak lagi melebihi risiko” pada populasi pasien yang disetujui obat tersebut.
Sebagai bagian dari langkah tersebut, Pfizer juga menghentikan semua studi dan akses program yang terkait dengan pengobatan tersebut.
FDA pada hari Sabtu mendesak para profesional kesehatan untuk berhenti meresepkan Oxbryta. Badan tersebut juga mengatakan pasien dan perawat harus menghubungi profesional kesehatan mereka untuk menghentikan penggunaan obat tersebut dan memulai pilihan pengobatan lain.
Regulator Eropa pada hari Kamis juga mengatakan pasien dalam uji coba telah mengalaminya tingkat krisis nyeri yang lebih tinggi setelah mereka memulai pengobatan dengan Oxbryta dibandingkan sebelum meminumnya. Regulator tersebut merekomendasikan penangguhan izin edar obat tersebut.
Itu semua mungkin terdengar terpotong-potong dan kering. Namun penarikan Oxbryta menimbulkan kekhawatiran.
Ketidakhadirannya yang tiba-tiba dari pasar membuat para dokter, pasien penyakit sel sabit, dan penasihat pasien berebut informasi lebih lanjut mengenai keputusan dan panduan tentang apa yang harus mereka lakukan selanjutnya, STAT dilaporkan pada hari Jumat. Meskipun mengonsumsi Oxbryta dapat menempatkan pasien pada risiko, tidak sepenuhnya jelas apa yang mungkin mereka alami jika mereka tiba-tiba menghentikan pengobatan dengan obat tersebut.
Di sebuah penyataan minggu lalu, Aliansi Nasional Pusat Sel Sabit mendesak pasien untuk tidak berhenti menggunakan Oxbryta secara tiba-tiba. Kelompok tersebut, yang mendukung pusat kesehatan yang memberikan pengobatan untuk gangguan tersebut, mendesak semua pasien yang saat ini menggunakan Oxbryta untuk membuat janji dengan dokter mereka dan mengembangkan rencana untuk mengurangi penggunaan obat secara bertahap.
Penarikan diri Oxbryta akan menjadi “pukulan besar” bagi pasien penyakit sel sabit “yang secara historis kurang terlayani,” tulis analis BMO Capital Markets Evan Seigerman dalam catatan penelitiannya pekan lalu.
FDA tahun lalu menyetujui dua terapi gen untuk mengobati penyakit sel sabit, sebuah keputusan penting yang memberikan harapan kepada pasien yang menderita penyakit yang melemahkan ini. Namun para pejabat kesehatan sejauh ini kesulitan menemukan cara untuk memberikan akses yang adil terhadap pengobatan yang mahal.
Farmasi Vertex‘ Terapi gen Casgevy menghabiskan biaya $2,2 juta per pasien, dan Bio Burung Birupengobatan yang didaftarkan Lyfgenia seharga $3,1 juta per pasien.
Perusahaan lain seperti Farmasi Agios Dan Terapi FulkrumSaat ini mereka sedang mengembangkan pengobatan eksperimental baru untuk penyakit sabit. Khususnya, beberapa analis Wall Street mengatakan penarikan Oxbryta oleh Pfizer dapat mempercepat waktu uji klinis terhadap obat-obatan saingan tersebut.
Jika obat eksperimental Agios, mitapivat, menunjukkan manfaat dalam mengurangi krisis rasa sakit dalam uji klinis, “Kami mengantisipasi hal ini akan memungkinkan peninjauan peraturan yang lebih mudah, terutama mengingat permintaan yang lebih besar dari pasien yang tidak dapat lagi mengakses obat Pfizer,” analis Piper Sandler kata Christopher Raymond dalam catatan penelitiannya pekan lalu.
Sementara itu, dampak finansial dari penarikan Oxbryta “agak kecil bagi perusahaan sebesar Pfizer,” kata analis Guggenheim dalam sebuah catatan pekan lalu.
Mereka mengatakan penjualan Oxbryta relatif kecil bagi perusahaan, yaitu sebesar $328 juta tahun lalu. Namun para analis mencatat bahwa penjualan Oxbryta diperkirakan akan meningkat menjadi sekitar $750 juta pada akhir dekade ini, mengutip perkiraan konsensus FactSet.
Keputusan Pfizer kemungkinan akan menimbulkan pertanyaan seputar kemampuan perusahaan untuk tumbuh hingga akhir dekade ini ketika perusahaan tersebut menghadapi beberapa masa berlaku paten obat dan “tantangan lain terhadap pendorong pertumbuhan mereka saat ini,” menurut Guggenheim. Para analis juga mengatakan penarikan Oxbryta menimbulkan pertanyaan tentang apa yang akan terjadi pada pengobatan penyakit sel sabit Pfizer lainnya yang sedang dikembangkan, GBT-601.
Obat oral tersebut, yang juga diperoleh Pfizer melalui kesepakatan Global Blood Therapeutics, dipandang sebagai a penerus ke Oxbryta.
Jangan ragu untuk mengirimkan tips, saran, ide cerita, dan data apa pun kepada Annika di annikakim.constantino@nbcuni.com.
Teknologi layanan kesehatan terbaru: Para senator memperkenalkan rancangan undang-undang baru untuk memperkuat keamanan siber layanan kesehatan setelah terjadinya serangan besar
Ketua Komite Keuangan Senat Ron Wyden, D-Ore., dan Senator Mark Warner, D-Va., pada hari Kamis memperkenalkan RUU yang bertujuan untuk menetapkan standar keamanan siber baru yang “tangguh” dalam sektor layanan kesehatan.
Berdasarkan undang-undang yang diusulkan, Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan akan bertanggung jawab untuk mengembangkan dan menegakkan standar baru untuk rencana kesehatan, penyedia layanan, rekan bisnis, dan lembaga kliring. RUU tersebut disebut “Undang-Undang Keamanan dan Akuntabilitas Infrastruktur Kesehatan,” menurut sebuah rilis.
Data pasien pada dasarnya bersifat sensitif dan berharga, sehingga menjadikannya target yang menarik – dan sering kali menguntungkan – bagi pihak-pihak yang tidak bertanggung jawab. Jumlah serangan siber layanan kesehatan mengalami tren peningkatan selama 14 tahun terakhir, dengan rekor 725 pelanggaran data yang dilaporkan pada tahun lalu, menurut data Jurnal HIPAA.
Pada tanggal 31 Agustus, jurnal tersebut mengatakan 491 pelanggaran data di lebih dari 500 catatan kesehatan telah dilaporkan pada tahun 2024. Ini termasuk serangan ransomware besar-besaran menentang lembaga clearinghouse Change Healthcare yang mengguncang industri layanan kesehatan pada musim semi ini.
Ubah Layanan Kesehatan dimiliki oleh Grup Kesehatan Bersatudan menawarkan alat manajemen siklus pembayaran dan pendapatan serta solusi lain seperti perangkat lunak resep elektronik. Perusahaan memproses lebih dari 15 miliar transaksi penagihan setiap tahunnya, dan 1 dari 3 catatan pasien melewati sistemnya, menurut situs webnya.
Pada tanggal 21 Februari, UnitedHealth telah menemukan bahwa peretas menyusupi sebagian sistem teknologi informasi Change Healthcare. UnitedHealth menutup sistem yang terkena dampak, menyebabkan banyak dokter tidak dapat memberikan resep atau mendapatkan bayaran atas layanan mereka. Banyak penyedia mengambil ribuan dolar dari tabungan pribadi mereka untuk menjaga praktik mereka tetap bertahan.
CEO UnitedHealth Andrew Witty bersaksi di depan Komite Keuangan Senat tentang serangan pada bulan Mei, di mana dia meminta maaf kepada orang-orang yang terkena dampaknya. Dalam sidang berikutnya sore itu, Witty memperkirakan data tersebut berasal dari sekitar sepertiga orang Amerika bisa saja dikompromikan.
“Perusahaan-perusahaan besar seperti UnitedHealth gagal dalam Keamanan Siber 101, dan akibatnya keluarga-keluarga Amerika menderita,” kata Wyden dalam siaran persnya pada hari Kamis saat mengumumkan rancangan undang-undang tersebut.
Data pasien dilindungi oleh Undang-Undang Portabilitas dan Akuntabilitas Asuransi Kesehatan, atau HIPAAdan organisasi dapat didenda karena pelanggaran. Sebagai bagian dari RUU baru, Wyden dan Warner mengatakan mereka akan menghapus batasan denda HIPAA yang ada sehingga regulator benar-benar dapat memaksa perusahaan besar untuk mematuhi standar keamanan siber yang baru.
Jalan masih panjang sebelum undang-undang ini bisa menjadi kenyataan. RUU tersebut harus melewati kedua majelis di Kongres dan mendapat persetujuan dari presiden sebelum dapat ditandatangani menjadi undang-undang.
Anda dapat membaca salinan lengkap teks legislatifnya Di Sini.
Jangan ragu untuk mengirimkan tips, saran, ide cerita, dan data apa pun kepada Ashley di ashley.capoot@nbcuni.com.
