Pembuat pengobatan terbaru yang disetujui untuk amyotrophic lateral sclerosis mengatakan pada hari Kamis bahwa mereka akan melakukannya menarik obat tersebut dari pasaran karena uji klinis besar tidak menghasilkan bukti bahwa pengobatan tersebut berhasil.
Perusahaan tersebut, Amylyx Pharmaceuticals, mengatakan dalam sebuah pernyataan bahwa mereka telah memulai proses penarikan obat tersebut di Amerika Serikat, yang disebut Relyvrio, dan di Kanada, yang disebut Albrioza. Mulai Kamis, tidak ada pasien baru yang dapat mulai menggunakan obat tersebut, sementara pasien saat ini yang ingin terus menggunakan obat tersebut dapat dialihkan ke program obat gratis, kata perusahaan tersebut.
Pengobatan ini adalah salah satu dari sedikit pengobatan untuk gangguan neurologis yang parah. Kapan Badan Pengawas Obat dan Makanan menyetujuinya pada September 2022Badan tersebut menyimpulkan bahwa belum ada cukup bukti bahwa obat tersebut dapat membantu pasien hidup lebih lama atau memperlambat perkembangan penyakit.
Mereka memutuskan untuk tetap memberikan lampu hijau pada pengobatan tersebut, daripada menunggu dua tahun untuk mendapatkan hasil uji klinis besar-besaran, dengan mengutip data yang menunjukkan bahwa pengobatan tersebut aman dan keputusasaan pasien ALS. Penyakit ini merampas kemampuan pasien untuk mengontrol otot, berbicara dan bernapas tanpa bantuan dan seringkali menyebabkan kematian dalam dua hingga lima tahun.
Sejak itu, sekitar 4.000 pasien di Amerika Serikat telah menerima pengobatan tersebut, berupa bubuk yang dicampur dengan air dan diminum atau ditelan melalui selang makanan. Dia harga jualnya adalah $158.000 per tahun.
Bulan lalu, Amylyx, dari Cambridge, Mass., mengumumkan bahwa hasil uji coba selama 48 minggu terhadap 664 pasien menunjukkan bahwa pengobatan tersebut tidak bekerja lebih baik daripada plasebo. Perusahaan kemudian mengatakan bahwa mereka akan mempertimbangkan untuk menarik obat tersebut dari pasar.
Pada hari Kamis, Justin Klee dan Joshua Cohen, co-chief executive officer Amylyx, mengatakan dalam sebuah pernyataan, “Meskipun ini adalah momen yang sulit bagi komunitas ALS, kami mencapai jalur ini melalui kemitraan dengan para pemangku kepentingan yang akan terkena dampak dan sejalan dengan komitmen teguh kami terhadap orang-orang yang hidup dengan ALS dan penyakit neurodegeneratif lainnya.”
Perusahaan mengatakan akan memangkas tenaga kerjanya sebesar 70 persen. Pihaknya juga mengatakan pihaknya terus mempelajari obat tersebut pada dua penyakit langka, sindrom Wolfram dan kelumpuhan supranuklear progresif.
Minggu ini, sebuah firma hukum mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan gugatan class action terhadap Amylyx atas nama investor yang membeli saham perusahaan. Gugatan tersebut menuduh bahwa Amylyx melebih-lebihkan prospek komersial Relyvrio, tidak mengungkapkan bahwa pasien menghentikan pengobatan setelah enam bulan dan bahwa jumlah resep baru menurun. Gugatan tersebut juga menuduh bahwa perusahaan berusaha menyembunyikan informasi negatif dari investor dengan mencegah analis melihat data resep Relyvrio.
Tuan Klee dan Tuan Cohen membayangkan Relyvrio sekitar satu dekade yang lalu sebagai mahasiswa di Universitas Brown. Ide mereka adalah menggabungkan taurursodiol, suplemen yang terkadang digunakan untuk mengatur enzim hati, dan sodium phenylbutyrate, obat untuk gangguan urea pada anak, dapat melindungi neuron di otak dari kerusakan pada penyakit seperti ALS dengan mencegah disfungsi dua struktur dalam sel: mitokondria. dan retikulum endoplasma.
FDA biasanya memerlukan dua uji klinis persuasif, biasanya uji coba Fase 3, yang lebih besar dan ekstensif dibandingkan studi Fase 2. Untuk penyakit serius dengan sedikit pengobatan, lembaga tersebut dapat menerima satu uji coba ditambah data konfirmasi tambahan. Untuk Relyvrio, datanya hanya berasal dari satu uji coba Fase 2 di mana 137 pasien menggunakan obat tersebut atau plasebo, ditambah studi lanjutan yang diikuti beberapa pasien setelah uji coba berakhir ketika mereka secara sadar mengonsumsi obat tersebut.
Badan tersebut awalnya merekomendasikan agar perusahaan tidak mengajukan permohonan persetujuan obat tersebut sampai uji coba Fase 3 selesai pada tahun 2024. Kelompok advokasi ALS berkampanye dengan penuh semangat untuk membujuk FDA agar mempertimbangkan kembali.
Pada bulan Maret 2022, sebuah komite penasihat independen FDA diputuskan dengan margin yang sempit bahwa pengobatan tersebut belum terbukti efektif, sebuah kesimpulan juga dicapai oleh pengulas FDA sendiri. Badan tersebut kemudian mengizinkan Amylyx untuk mengirimkan lebih banyak data dan mengambil langkah yang tidak biasa dengan menjadwalkan pertemuan komite penasihat independen kedua pada bulan September 2022. Dalam laporan yang disajikan di sana, pengulas agensi mengatakan mereka juga menganggap data baru tidak cukup.
Pada sidang tersebut, Dr. Billy Dunn, yang saat itu menjabat sebagai direktur kantor ilmu saraf FDA, bertanya kepada perusahaan tersebut apakah, jika pengobatan tersebut mendapat persetujuan tetapi kemudian gagal dalam uji coba Fase 3, perusahaan tersebut akan secara sukarela berhenti menjual obat tersebut.
Klee menjawab bahwa jika uji coba tersebut “tidak berhasil, kami akan melakukan apa yang benar untuk pasien, termasuk secara sukarela mengeluarkan produk tersebut dari pasar.”
Komitmen tersebut, ditambah kesaksian emosional dari pasien dan dokter, meyakinkan tujuh anggota komite penasihat untuk menyetujui persetujuan tersebut, dan hanya dua yang menentang. Pada bulan yang sama, FDA memberikan persetujuan tersebut, dengan menulis bahwa terdapat “ketidakpastian yang tersisa mengenai bukti keefektifannya,” namun “mengingat sifat ALS yang serius dan mengancam jiwa serta banyaknya kebutuhan yang belum terpenuhi, tingkat ketidakpastian ini dapat diterima di negara-negara lain. contoh ini.”
