Lebih dari 2 juta orang di seluruh dunia mengalaminya sklerosis ganda (MS), penyakit yang mempengaruhi sistem saraf dan dapat menyebabkan masalah dalam bergerak, melihat dan berpikir.
Meskipun terdapat pengobatan yang dapat membantu mengurangi jumlah dan tingkat keparahan serangan MS, banyak penderita MS pada akhirnya mengembangkan bentuk penyakit yang lebih parah yang disebut MS progresif sekunder. Sayangnya, hanya ada sedikit pengobatan untuk MS progresif sekunder. Dan tidak ada obat yang disetujui untuk bentuk penyakit paling lanjut.
Data terbaru meningkatkan harapan bahwa penggunaan sel induk, “sel utama” tubuh, dapat membantu mengurangi kerusakan ini. Hal ini melibatkan transplantasi sel induk otak, yang dapat berkembang menjadi hampir semua jenis sel otak lainnya dan mungkin memperbaiki sel-sel yang rusak akibat MS.
Dalam penelitian baru kami, kami menunjukkan hasil yang menjanjikan dari uji klinis tahap awal pertama pada manusia yang melibatkan penyuntikan sel induk otak langsung ke otak 15 pasien penderita MS progresif sekunder.
Sel induk otak diperoleh dari satu janin yang mengalami keguguran. Sel induk disaring secara ekstensif untuk mencari anomali guna memastikan reservoir sel yang aman dan praktis tak terbatas untuk transplantasi.
Sebelum prosedur dilakukan, peserta menjalani penilaian komprehensif terhadap tingkat kecacatan dan aktivitas penyakit mereka selama tiga bulan. Pada saat transplantasi, sebagian besar pasien yang dirawat menunjukkan tingkat kecacatan yang tinggi (misalnya, sebagian besar memerlukan kursi roda).
Kami menguji empat dosis sel induk otak ditambah dengan obat-obatan untuk menekan sistem kekebalan tubuh – untuk menghindari penolakan cangkok. Yang menggembirakan, peserta tidak mengalami efek samping yang parah dalam 12 bulan setelah pengobatan, meskipun ada beberapa efek samping yang berumur pendek (seperti gejala mirip flu dan infeksi saluran pernapasan).
Yang terpenting, tidak ada gejala MS yang menyerupai kekambuhan, atau penurunan signifikan dalam pergerakan atau fungsi kognitif (yang diharapkan terjadi tanpa pengobatan) yang dilaporkan pada pasien selama penelitian.
Dalam analisis terhadap sekelompok kecil peserta yang menggunakan pencitraan magnetik canggih, kami mencatat hubungan antara tingkat yang lebih tinggi sel induk dosis dan pengurangan volume otak. Efek serupa juga terlihat pada obat kuat yang digunakan untuk pasien MS tahap awal, menunjukkan kemungkinan peran sel dalam mencegah peradangan dan pembengkakan otak.
Mengukur respons otak terhadap transplantasi
Bagaimana kita tahu apakah sel induk otak berfungsi?
Pada MS, sistem kekebalan tubuh menargetkan dan merusak mielin, lapisan pelindung di sekitar serabut saraf, sehingga mengganggu komunikasi penting di dalam otak dan sumsum tulang belakang. Inti dari proses ini adalah makrofag, sel kekebalan yang biasanya menghilangkan penyusup yang tidak diinginkan. Diantaranya, sel mikroglial, yang ditemukan di seluruh otak dan sumsum tulang belakang, memainkan peran penting.
Penelitian kami sebelumnya pada tikus menunjukkan bahwa sel kulit yang diprogram ulang menjadi sel induk otak, ketika ditransplantasikan ke sistem saraf pusat dapat mengurangi peradangan dan berpotensi memperbaiki kerusakan akibat MS.
Selain itu, sel induk otak dapat mengubah metabolisme – cara tubuh menghasilkan energi – dan memprogram ulang mikroglia dari buruk menjadi baik.
Dalam penelitian ini, kami menyelidiki bagaimana proses produksi energi otak dipengaruhi oleh pengobatan sel induk otak. Kami memantau perubahan cairan di sekitar otak dan darah dari waktu ke waktu dan menemukan perubahan terus-menerus yang disebabkan oleh transplantasi.
Secara khusus, kelas molekul yang disebut asilkarnitin, yang penting untuk menjaga metabolisme energi sel yang baik, menunjukkan peningkatan kadarnya pada pasien yang menerima dosis sel induk yang lebih tinggi.
Meskipun temuan ini menarik, penting untuk berhati-hati, mengingat temuan ini diperoleh dari sekelompok kecil pasien yang juga menerima obat untuk menekan sistem kekebalan. Namun, penelitian ini memberikan bukti kuat pertama pada manusia bahwa transplantasi sel induk otak langsung ke otak aman dan dapat menimbulkan efek jangka panjang pada orang dengan MS progresif sekunder.
Penelitian lebih lanjut diperlukan untuk memvalidasi dan memperluas temuan kami. Namun, penelitian ini menunjukkan indikasi yang menjanjikan bahwa pendekatan ini dapat menjadi pilihan pengobatan yang berharga untuk mengatasi MS stadium lanjut.
Meskipun terdapat pengobatan yang dapat membantu mengurangi jumlah dan tingkat keparahan serangan MS, banyak penderita MS pada akhirnya mengembangkan bentuk penyakit yang lebih parah yang disebut MS progresif sekunder. Sayangnya, hanya ada sedikit pengobatan untuk MS progresif sekunder. Dan tidak ada obat yang disetujui untuk bentuk penyakit paling lanjut.
Data terbaru meningkatkan harapan bahwa penggunaan sel induk, “sel utama” tubuh, dapat membantu mengurangi kerusakan ini. Hal ini melibatkan transplantasi sel induk otak, yang dapat berkembang menjadi hampir semua jenis sel otak lainnya dan mungkin memperbaiki sel-sel yang rusak akibat MS.
Dalam penelitian baru kami, kami menunjukkan hasil yang menjanjikan dari uji klinis tahap awal pertama pada manusia yang melibatkan penyuntikan sel induk otak langsung ke otak 15 pasien penderita MS progresif sekunder.
Sel induk otak diperoleh dari satu janin yang mengalami keguguran. Sel induk disaring secara ekstensif untuk mencari anomali guna memastikan reservoir sel yang aman dan praktis tak terbatas untuk transplantasi.
Sebelum prosedur dilakukan, peserta menjalani penilaian komprehensif terhadap tingkat kecacatan dan aktivitas penyakit mereka selama tiga bulan. Pada saat transplantasi, sebagian besar pasien yang dirawat menunjukkan tingkat kecacatan yang tinggi (misalnya, sebagian besar memerlukan kursi roda).
Kami menguji empat dosis sel induk otak ditambah dengan obat-obatan untuk menekan sistem kekebalan tubuh – untuk menghindari penolakan cangkok. Yang menggembirakan, peserta tidak mengalami efek samping yang parah dalam 12 bulan setelah pengobatan, meskipun ada beberapa efek samping yang berumur pendek (seperti gejala mirip flu dan infeksi saluran pernapasan).
Yang terpenting, tidak ada gejala MS yang menyerupai kekambuhan, atau penurunan signifikan dalam pergerakan atau fungsi kognitif (yang diharapkan terjadi tanpa pengobatan) yang dilaporkan pada pasien selama penelitian.
Dalam analisis terhadap sekelompok kecil peserta yang menggunakan pencitraan magnetik canggih, kami mencatat hubungan antara tingkat yang lebih tinggi sel induk dosis dan pengurangan volume otak. Efek serupa juga terlihat pada obat kuat yang digunakan untuk pasien MS tahap awal, menunjukkan kemungkinan peran sel dalam mencegah peradangan dan pembengkakan otak.
Mengukur respons otak terhadap transplantasi
Bagaimana kita tahu apakah sel induk otak berfungsi?
Pada MS, sistem kekebalan tubuh menargetkan dan merusak mielin, lapisan pelindung di sekitar serabut saraf, sehingga mengganggu komunikasi penting di dalam otak dan sumsum tulang belakang. Inti dari proses ini adalah makrofag, sel kekebalan yang biasanya menghilangkan penyusup yang tidak diinginkan. Diantaranya, sel mikroglial, yang ditemukan di seluruh otak dan sumsum tulang belakang, memainkan peran penting.
Penelitian kami sebelumnya pada tikus menunjukkan bahwa sel kulit yang diprogram ulang menjadi sel induk otak, ketika ditransplantasikan ke sistem saraf pusat dapat mengurangi peradangan dan berpotensi memperbaiki kerusakan akibat MS.
Selain itu, sel induk otak dapat mengubah metabolisme – cara tubuh menghasilkan energi – dan memprogram ulang mikroglia dari buruk menjadi baik.
Dalam penelitian ini, kami menyelidiki bagaimana proses produksi energi otak dipengaruhi oleh pengobatan sel induk otak. Kami memantau perubahan cairan di sekitar otak dan darah dari waktu ke waktu dan menemukan perubahan terus-menerus yang disebabkan oleh transplantasi.
Secara khusus, kelas molekul yang disebut asilkarnitin, yang penting untuk menjaga metabolisme energi sel yang baik, menunjukkan peningkatan kadarnya pada pasien yang menerima dosis sel induk yang lebih tinggi.
Meskipun temuan ini menarik, penting untuk berhati-hati, mengingat temuan ini diperoleh dari sekelompok kecil pasien yang juga menerima obat untuk menekan sistem kekebalan. Namun, penelitian ini memberikan bukti kuat pertama pada manusia bahwa transplantasi sel induk otak langsung ke otak aman dan dapat menimbulkan efek jangka panjang pada orang dengan MS progresif sekunder.
Penelitian lebih lanjut diperlukan untuk memvalidasi dan memperluas temuan kami. Namun, penelitian ini menunjukkan indikasi yang menjanjikan bahwa pendekatan ini dapat menjadi pilihan pengobatan yang berharga untuk mengatasi MS stadium lanjut.
